干细胞移植治疗儿科罕见病取得了突破 复旦大学附属儿科医院使用干细胞移植治疗儿科罕见病取得了突破，成功完成国内首例PIK3CD基因缺陷患儿的干细胞移植。自2014年起，该医院已完成近200例儿童罕见病的干细胞移植治疗，治疗成功率为70-80%，挽救了很多常规药物和手术治疗无望的罕见病患儿。
年干细胞治疗糖尿病关键事件2月：美国FDA批准VX-880临床试验申请 Vertex制药公司的同种异体干细胞疗法VX-880获FDA批准，用于治疗I型糖尿病。该药物可分化为胰岛细胞并分泌胰岛素，改善患者胰岛素绝对缺乏的情况，计划于2021年上半年启动临床试验。
吴京：干细胞修复膝关节炎助力事业武打明星吴京因长期高强度拍摄导致膝关节炎，严重困扰其动作戏表现。通过干细胞治疗，其膝盖损伤得到修复，甚至能在恶劣环境下完成拍摄。干细胞通过分化为软骨细胞或分泌生长因子，促进组织再生，帮助他重返巅峰状态。
初步成果：目前的初步研究已经证实了干细胞是功能性治疗糖尿病的一种潜在可行的方案。例如，有研究表明，通过移植人多能干细胞衍生的胰岛细胞，可以在非人灵长类动物中有效缓解糖尿病症状。这些成果为干细胞治疗糖尿病的临床应用提供了有力的支持。
1>年艾滋病领域在公共卫生策略和医学方面取得了多项重大进展，具体内容如下：公共卫生策略进展中国首个HIV暴露前预防（PrEP）用药获批：8月11日，舒发泰获中国国家药品监督管理局批准，适用于结合安全措施进行暴露前预防，降低成人和青少年（体重至少35kg以上）通过高风险性行为感染HIV的风险。
2>年艾滋病尚未被彻底治愈，但治疗取得显著进展，患者可通过规范治疗实现长期病毒抑制和生活质量提升。
3>基因治疗展现技术突破潜力。CRISPR-Cas9基因编辑技术被用于靶向切割HIV前病毒DNA，动物实验中已实现病毒基因组的精准切除。此外，CAR-T细胞疗法通过改造T细胞表达HIV特异性受体，增强对潜伏感染细胞的识别能力。但基因编辑的脱靶风险及CAR-T细胞的持久性仍是临床转化瓶颈。免疫疗法探索激活与增强策略。
4>富马酸替诺福韦（TDF）：孕妇使用可预防艾滋感染，且所生婴儿骨骼健康正常。2024年艾滋药物研究前沿方向 优化治疗：应对耐药性与免疫恢复第三代整合酶抑制剂VH-1841：Ⅰ期试验显示耐受性好、半衰期24小时，Ⅱ期研究聚焦耐药性问题。LM11A-31：观察其穿越血脑屏障减少HIV复制和炎症反应的潜力。
5>重点人群防艾意识不断提升：流动人口、青年学生和易感染艾滋病危险行为人群防治知识知晓率均达到90%以上，这表明我国在提高重点人群防艾意识方面取得了显著成效。同时，这些人群的危险行为也在不断下降，重点人群感染率控制在较低水平。
6>它把人体免疫系统中最重要的CD4T淋巴细胞作为主要攻击目标，大量破坏该细胞，使人体丧失免疫功能。因此，人体易于感染各种疾病，并可发生恶性肿瘤，病死率较高。HIV在人体内的潜伏期平均为8～9年，在艾滋病病毒潜伏期内，可以没有任何症状地生活和工作多年。
全球第2例未经治疗而自愈的艾滋病病毒感染者被称为“埃斯佩兰萨患者”，其自愈的核心机制可能与特定杀伤性T细胞反应有关，这一发现为开发艾滋病清除性治愈疗法提供了新方向。
第二例自愈者确认美国哈佛大学与麻省理工学院拉贡医学研究所团队发现，一名被称为“埃斯佩兰萨患者”的HIV感染者未经治疗实现自愈。科学家在其超19亿个血细胞和5亿个组织细胞中未检测到完整HIV基因组，表明其体内可能已清除病毒库。相关研究发表于《内科医学年鉴》。
全球第二例HIV自愈患者的发现，确实可能为艾滋病治疗带来更多突破，主要体现在以下几个方向：基因编辑技术的潜力被进一步验证两例自愈患者（“柏林病人”和“希望之城病人”）均与CCR5受体基因突变相关。HIV病毒通过CCR5进入免疫细胞，而CCR5delta32突变可阻断这一途径。
“全球第二例艾滋病自愈者出现”引发非患者群体惊呼情绪，主要源于社会对艾滋病的道德化认知、对疾病隐喻的深层恐惧，以及自愈案例与普遍绝望现实的反差。
全球出现第2例未经治愈而自行康复的艾滋病患者，这个病例的出现被称之为清除式治愈，就是说身体内部发生了某些变化，导致HIV病毒，没有办法再进入人体的细胞完成病毒的复制。
年11月18日，阿根廷一名30岁女子感染艾滋病8年后自然痊愈，这是全球范围内迄今发现的第二例自然治愈的艾滋病毒感染者，相关医学案例已发表在《内科医学年鉴》。
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